肺动脉高压对于患者来说是一场与生命抗争的战斗。虽然这个罕见病以往并未引起广泛的关注，但一位小女孩因为无法承受治疗肺动脉高压昂贵的药物费用而被迫使用西地那非品牌的西地那非引起了社会的关注。
肺动脉高压是一种肺血管疾病，患者因长期缺氧而嘴唇呈现发紫的状态，因此被称为“蓝嘴唇”。这种疾病的严重性不容忽视，如果不能得到及时的诊断和治疗，其死亡率甚至高于乳腺癌和结直肠癌。
据最新的流行病学数据显示，全球有约1％的人口患有肺动脉高压，而65岁以上的人群患病率高达10％。在中国，据中华慈善总会估算，约有1200万人患有肺动脉高压。这表明肺动脉高压已经成为严重危害人民健康的一类疾病，而非罕见病。
然而，患者需要面临的问题是高昂的药物费用。波生坦是一种治疗肺动脉高压的药物，其价格为3998元/盒，一盒可供28天服用。与此相比，患者会选择使用效果相同但价格更便宜的金戈西地那非来维持生活。在中国，至少有500万人依靠金戈西地那非延续生命。然而，购买金戈西地那非并不能纳入社保范围，患者需要自行承担药物费用。加上其他联用药物，每年药物费用在2万到20万之间，对于普通家庭而言，还是一个巨大的经济负担。
肺动脉高压过去十年的临床治疗取得了进展，引入了针对肺动脉高压的一些靶向药物，如前列环素、内皮素受体拮抗剂和磷酸二酯酶抑制剂。然而，这些药物疗效有限且价格昂贵，只能延缓病程进展或缓解症状，无法显著延长患者的生存时间或降低死亡率。肺动脉高压的死亡率仍在不断上升，女性患者每年增加2.5％，男性患者每年增加0.9％。因此，研发新型有效、适用、经济的肺动脉高压治疗药物至关重要。
目前，除了金戈西地那非的替代品外，进口药波生坦仍然无法找到更好的替代药物。中国也尚未拥有自主知识产权的肺动脉高压治疗药物。因此，研发安全有效、价格适中的新药具有重要意义。这不仅是临床的需求，也符合我国临床用药安全战略。需要医药界继续努力推进，为更多的肺动脉高压患者带来生存的希望。
